【獨(dú)家】FDA新醫(yī)械負(fù)責(zé)人表態(tài)：安全與創(chuàng)新依舊是重中之重

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在重新關(guān)注醫(yī)療器械的安全性和適應(yīng)快速變化的醫(yī)療技術(shù)的壓力下，F(xiàn)DA的新醫(yī)療器械負(fù)責(zé)人Jeff Shuren表示，認(rèn)為在促進(jìn)創(chuàng)新和安全并不該是非此即彼的選擇題。

新上任的FDA器械和放射衛(wèi)生中心主任Jeff Shuren在最近表示，目前對(duì)于FDA的一個(gè)挑戰(zhàn)，是某些輿論進(jìn)行抗?fàn)�；很多人在揣測(cè)FDA加速新器械上市的做法是以犧牲患者安全為代價(jià)的，要不就是保障設(shè)備安全的做法是以犧牲創(chuàng)新為代價(jià)的。Jeff Shuren自1998年以來(lái)一直在FDA任職。他說(shuō)，該機(jī)構(gòu)在過(guò)去十年中采取的一系列行動(dòng)，對(duì)改善醫(yī)療器械監(jiān)管產(chǎn)生了切實(shí)的影響。

FDA一直致力于加快醫(yī)療器械進(jìn)入市場(chǎng)的速度，例如實(shí)施《21世紀(jì)治愈法案》中的突破性設(shè)備審批路徑。Shuren指出，自2007年以來(lái)，每年的器械檢查增加了46%，外國(guó)檢查增加了243%。盡管FDA最近最引人注目的負(fù)責(zé)人斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）本月早些時(shí)候辭職，但許多評(píng)論認(rèn)為，隨著Shuren繼續(xù)掌舵，預(yù)計(jì)不會(huì)出現(xiàn)重大的CDRH變化。

然而，最近FDA正在忙于回應(yīng)乳房植入物可能造成癌癥的恐懼風(fēng)波、對(duì)于植入材料的長(zhǎng)期影響的擔(dān)憂，以及對(duì)允許某些不良事件通過(guò)替代性總結(jié)報(bào)告而不是單獨(dú)在制造商和用戶設(shè)施設(shè)備體驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)中披露的批評(píng)。

在引人注目的Netflix紀(jì)錄片《出血邊緣》中，以及國(guó)際調(diào)查記者聯(lián)合會(huì)（International Consortium of Investigative Journalists）一系列對(duì)設(shè)備行業(yè)監(jiān)管松懈的報(bào)道中，CDRH也面臨著來(lái)自公共衛(wèi)生倡導(dǎo)者的批評(píng)。一個(gè)共同的主題是，F(xiàn)DA將行業(yè)視為一個(gè)客戶，而不是一個(gè)應(yīng)受監(jiān)管的市場(chǎng)。

510（k）焦點(diǎn)

對(duì)監(jiān)管流程的批評(píng)大多集中在最廣泛使用的上市路徑上，即所謂的510（k）計(jì)劃。

Shuren說(shuō)，F(xiàn)DA在最近提出了對(duì)該程序進(jìn)行改進(jìn)，但該舉措并不是要對(duì)最近媒體針對(duì)FDA在2010年8月發(fā)布一份報(bào)告的批評(píng)作出回應(yīng)。該報(bào)告對(duì)510（k）計(jì)劃的進(jìn)展情況進(jìn)行了評(píng)估。2011年，美國(guó)醫(yī)學(xué)研究所還起草了建議，要求徹底廢除該計(jì)劃。Shuren表示，當(dāng)2009年秋季他來(lái)到CDRH時(shí)，幾乎所有的社會(huì)輿論都在對(duì)醫(yī)械的審批程序表示擔(dān)憂和質(zhì)疑，包括患者群體、醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)群體、行業(yè)、國(guó)會(huì)等�！拔覀儗�(duì)整個(gè)項(xiàng)目進(jìn)行了深入研究。我們確定了我們需要做的重要改進(jìn)，并將繼續(xù)努力實(shí)現(xiàn)這一承諾�！�

雖然FDA在2010年的報(bào)告中沒(méi)有限制哪些設(shè)備可以用作等價(jià)器械，但現(xiàn)在它正在重新考慮這個(gè)想法。“最近，我們?cè)谶^(guò)去幾年對(duì)該項(xiàng)目所做的改進(jìn)基礎(chǔ)上，開(kāi)始關(guān)注如何不僅確保設(shè)備的安全性和有效性，而且如何促進(jìn)更安全、更有效的醫(yī)療設(shè)備的發(fā)展。這就是最新提議的意義所在，” 該提案的評(píng)論摘要一直開(kāi)放到5月22日，但Shuren指出，F(xiàn)DA已經(jīng)認(rèn)識(shí)到一些技術(shù)隨著時(shí)間的推移不會(huì)發(fā)生太大變化，這可能會(huì)是一個(gè)能夠收到行業(yè)歡迎的立場(chǎng)�！拔覀兿Ｍ�看到公眾的評(píng)論，其目標(biāo)是促進(jìn)更安全、更有效的技術(shù)的發(fā)展。這與由于依賴舊的等價(jià)器械而引起的對(duì)不安全產(chǎn)品的擔(dān)憂無(wú)關(guān)�！盨huren說(shuō)。

2010年FDA報(bào)告建議采用“明確的通過(guò)/未通過(guò)績(jī)效標(biāo)準(zhǔn)”制定共識(shí)標(biāo)準(zhǔn)，公眾認(rèn)為這可能聽(tīng)上去像是FDA想要將快速510（k）路徑重新包裝為“基于安全和績(jī)效的路徑”。Shuren表示，其實(shí)這將使企業(yè)能夠證明他們達(dá)到或超過(guò)FDA基于現(xiàn)代謂詞制定的性能標(biāo)準(zhǔn)。他認(rèn)為，這一舉措將通過(guò)提供空間來(lái)證明一種新器械可能比舊產(chǎn)品更有效，從而推動(dòng)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)。

Shuren表示，F(xiàn)DA已經(jīng)考慮到美國(guó)醫(yī)學(xué)研究所提出的大部分建議，但FDA認(rèn)為專(zhuān)注于加強(qiáng)現(xiàn)有510（k）計(jì)劃的行動(dòng)更加合理�！拔覀兝^續(xù)相信，510（k）計(jì)劃是一個(gè)非常強(qiáng)大的市場(chǎng)監(jiān)管途徑�！彼�確實(shí)可以確保通過(guò)審批的設(shè)備是安全和有效的�！�

關(guān)于“預(yù)認(rèn)證”

在最受關(guān)注的幾項(xiàng)進(jìn)展中，CDRH正在實(shí)施其軟件“預(yù)認(rèn)證”計(jì)劃的試點(diǎn)，該計(jì)劃涉及九家公司，包括蘋(píng)果、強(qiáng)生和Fitbit。這樣做的目的是讓成熟的公司能夠更快地將軟件作為醫(yī)療設(shè)備推向市場(chǎng)。

今年1月，F(xiàn)DA發(fā)布了該項(xiàng)目工作模式的第三次迭代，其中概述了一項(xiàng)計(jì)劃，即在試點(diǎn)項(xiàng)目中，結(jié)合“卓越評(píng)估（excellence appraisal）”的確定，使用De Novo途徑來(lái)評(píng)估這些計(jì)劃中的公司是否在評(píng)估安全性和有效性的類(lèi)似過(guò)程中取得了成功。Shuren說(shuō)：“今年早些時(shí)候，試點(diǎn)項(xiàng)目已經(jīng)啟動(dòng)。”這需要一些時(shí)間才能得到反饋結(jié)果。對(duì)于企業(yè)來(lái)說(shuō)，沒(méi)有額外的工作量，因?yàn)镕DA內(nèi)部創(chuàng)建了一個(gè)‘影子提交(shadow submission)’方式，將我們考慮的評(píng)估部分映射到傳統(tǒng)的De Novo路徑中”。

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，F(xiàn)DA最終將需要獲得新的立法權(quán)，以實(shí)施一個(gè)符合該計(jì)劃最初設(shè)想的“預(yù)認(rèn)證”計(jì)劃，這將改變新產(chǎn)品進(jìn)入市場(chǎng)的方式。CDRH表示他們已經(jīng)意識(shí)到這一問(wèn)題。但一個(gè)懸而未決的問(wèn)題是，F(xiàn)DA是否能在國(guó)會(huì)找到盟友。參議院民主黨人提出了這個(gè)問(wèn)題，要求Shuren保證病人的安全不會(huì)受到威脅，否則該機(jī)構(gòu)將超越其法定權(quán)限。

“如果試點(diǎn)成功，我們可以在當(dāng)前的當(dāng)局下為“再預(yù)證”項(xiàng)目多做一些事情，我們很感激這一點(diǎn)。但要更廣泛地應(yīng)用它，可能需要修改法律。到時(shí)候我們便可以努力爭(zhēng)取到國(guó)會(huì)的認(rèn)可，”Shuren說(shuō)。

資金，F(xiàn)DA新預(yù)算提交的重中之重

最近，F(xiàn)DA發(fā)布了其2020財(cái)年預(yù)算申請(qǐng)。Shuren很興奮的表示，如果國(guó)會(huì)撥款，F(xiàn)DA的醫(yī)療器械監(jiān)督能力可能會(huì)進(jìn)一步提高。

當(dāng)時(shí)FDA收到了這筆國(guó)家用于各種醫(yī)療技術(shù)舉措的大量新資金，這比資金將用于最近的2019財(cái)年上。2020年的申請(qǐng)包括3600萬(wàn)美元的數(shù)字健康、醫(yī)療設(shè)備安全、網(wǎng)絡(luò)安全和醫(yī)療技術(shù)制造，以及2019年一輪撥款中增加的5400萬(wàn)美元。

Shuren指出，國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系統(tǒng)（NEST）已經(jīng)大大受益于來(lái)自2019年申請(qǐng)的資金；最初建立NEST協(xié)調(diào)中心，就是以FDA 2016年的300萬(wàn)美元撥款為基礎(chǔ)的。FDA稱，該機(jī)構(gòu)在2019年收到了2300萬(wàn)美元的NEST相關(guān)項(xiàng)目撥款，并要求在2020年保持這一水平。去年11月，該機(jī)構(gòu)公布了8個(gè)NEST測(cè)試案例，旨在評(píng)估在醫(yī)療器械監(jiān)管決策中使用真實(shí)證據(jù)的能力。雅培、強(qiáng)生和Stryker與FDA一起參與了測(cè)試案例�！艾F(xiàn)在，我們將有額外的專(zhuān)用資金來(lái)進(jìn)一步提高這一能力。這將是又一個(gè)可以同時(shí)支持設(shè)備創(chuàng)新與安全的偉大例子。”Shuren說(shuō)。

他還指出，2019年的資金將使FDA終于可以進(jìn)行用來(lái)評(píng)估器械上市后安全的首次研究。他說(shuō)：“之前，資金已經(jīng)撥給了毒品項(xiàng)目，以實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。”現(xiàn)在醫(yī)療器械監(jiān)管也有了錢(qián)來(lái)做同樣的事情�！�

FDA的另一個(gè)改善NEST行動(dòng)是，在其2020財(cái)年預(yù)算的預(yù)算論證中支持在索賠數(shù)據(jù)中包含醫(yī)療設(shè)備的唯一設(shè)備標(biāo)識(shí)（UDI），監(jiān)管機(jī)構(gòu)說(shuō)，這可以提高患者的安全性。Shuren說(shuō)，在今年的預(yù)算申請(qǐng)中認(rèn)可這一想法并不新鮮，他指出，他從2012年起，便已經(jīng)開(kāi)始鼓動(dòng)電子健康記錄中的UDI，這已經(jīng)是FDA在2012年建立國(guó)家醫(yī)療器械上市后監(jiān)測(cè)系統(tǒng)的早期戰(zhàn)略的一部分。

FDA提高510（k）安全性的計(jì)劃是在其預(yù)算提案中正式提出的一項(xiàng)請(qǐng)求，其中要求國(guó)會(huì)允許FDA可以通過(guò)行政命令而不是通過(guò)規(guī)則制定程序?qū)�II類(lèi)設(shè)備實(shí)施特殊控制，該提案預(yù)期將使其能夠在緩解風(fēng)險(xiǎn)和安全問(wèn)題上有更高的效率。

與此同時(shí)，CDRH正在進(jìn)行一項(xiàng)重大重組，將其上市前和上市后團(tuán)隊(duì)整合為一個(gè)“超級(jí)辦公室”，旨在整個(gè)產(chǎn)品生命周期內(nèi)跟蹤設(shè)備。

在上一次關(guān)于醫(yī)療器械企業(yè)支付FDA費(fèi)用的談判中，行業(yè)代表們并不愿意向FDA支付包含器械全生命周期的費(fèi)用。Shuren說(shuō)：“我們確實(shí)有資源有效實(shí)施重組，如果我們沒(méi)有能力實(shí)施重組，我們就不會(huì)推進(jìn)重組�！�

FDA剛剛經(jīng)歷了歷史上最長(zhǎng)的一次政府關(guān)閉，Shuren表示當(dāng)前該局已恢復(fù)滿負(fù)荷運(yùn)作，審查工作仍在暢通無(wú)阻地進(jìn)行。盡管業(yè)內(nèi)人士依舊擔(dān)心，積壓的申請(qǐng)可能已經(jīng)堆積成山。

但總體來(lái)講，Shuren的態(tài)度非常樂(lè)觀：“我們正在逐步實(shí)現(xiàn)MDUFA（醫(yī)療器械用戶費(fèi)用修正案）中的所有績(jī)效目標(biāo)�！�